OverStortinget

Takk for spørsmålet. Stortinget har vedtatt at forvaltningspraksis for godkjenningsfritak bør kunne justeres, så lenge dette kan skje innenfor gjeldende regelverk. Det følger samtidig av dagens regelverk at en søknad ikke kan innvilges dersom behandlingen ikke vurderes som faglig forsvarlig. Dette er også uttrykkelig presisert i den innstillingen Stortinget nylig har vedtatt. Jeg vil understreke at vurderingen av faglig forsvarlighet i en klinisk studie ikke er den samme som vurderingen som foretas ved en individuell søknad om godkjenningsfritak. Godkjenning av en klinisk studie innebærer at risikoen ved behandlingen anses akseptabel innenfor rammene av den aktuelle studien. Slike vurderinger foretas på gruppenivå og innenfor et system med omfattende strukturer og særskilte sikkerhetsmekanismer. Ved behandling gjennom ordningen med godkjenningsfritak er situasjonen en annen. Her må det foretas en konkret og individuell vurdering av om behandlingen er faglig forsvarlig for den enkelte pasient i vanlig klinisk praksis. Utenfor forskning og kliniske studier skal behandling bygge på anerkjent og etablert kunnskap, herunder tilstrekkelig dokumentasjon av sikkerhet og effekt. Det er dermed ingen automatikk i at behandling med et legemiddel anses faglig forsvarlig ved en individuell søknad om godkjenningsfritak når det er godkjent for utprøving i en klinisk studie. I studier kan det innenfor kontrollerte rammer aksepteres større usikkerhet knyttet til dokumentasjon dersom den forventede nytten for pasientgruppen samlet sett vurderes å kunne veie opp for denne risikoen. I en situasjon der kunnskapsgrunnlaget fortsatt er begrenset, vil derfor vurderingen av hva som er faglig forsvarlig under ordningen med godkjenningsfritak, kunne skille seg fra vurderinger som er gjort i forbindelse med kliniske studier. Når det gjelder de søknadene som så langt er behandlet om godkjenningsfritak for ILB, er vurderingen at det foreløpig ikke foreligger tilstrekkelig dokumentasjon på sikkerhet og effekt ved bruk i vanlig klinisk praksis, og det er derfor gitt avslag i tråd med gjeldende regelverk.